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Jennifer Doudna. Premio Princesa de Asturias

Trayectoria

Jennifer Doudna (Washington D.C., 1964) estudió Química en el Pomona College de Claremont y se doctoró en Química Biológica y Farmacología Molecular en Harvard. Fue investigadora postdoctoral en la Universidad de Colorado y profesora, entre 1994 y 2002, en Yale. Desde 1997 es investigadora del Howard Hughes Medical Institute y, desde 2003, profesora en la Universidad de California en Berkeley, donde también dirige la División de Bioquímica, Biofísica y Biología Estructural y ocupa la Cátedra Li Ka Shing Chancellor de Ciencias Biomédicas.

Jennifer Doudna. Premio Princesa de Asturias

Reconocimientos

Charpentier y Doudna han alcanzado el reconocimiento internacional por su trabajo conjunto sobre una técnica de edición del genoma, basada en las secuencias denominadas CRISPR (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas, por sus siglas en inglés). El sistema CRISPR-Cas es un mecanismo de defensa frente a los virus, en arqueas y bacterias, que se basan en matrices de repetición de ADN (los elementos CRISPR) que funcionan en asociación con las nucleasas Cas. Los equipos liderados por Charpentier –en Suecia– y Doudna –en Estados Unidos– habían estado investigando por separado estas proteínas Cas, asociadas a las secuencias CRISPR. En 2012 publicaron un artículo conjunto en Science –Premio Príncipe de Asturias de Comunicación y Humanidades 2007–, en el que demostraron que la enzima Cas 9 de streptococus pyogenes es capaz de realizar cortes en la cadena doble del ADN y en sitios específicos con enorme precisión empleando una secuencia del ARN que contiene una combinación de repetidores y espaciadores y que sirve de guía a la proteína Cas. Esta tecnología de edición genómica, que ha sido ampliada y mejorada, ha causado una revolución en el campo de la biología molecular, en el que numerosos investigadores están aplicando este método para introducir sutiles modificaciones al genoma en loci específicamente elegidos de una amplia variedad de células y tipos celulares. En definitiva, permite inactivar o modificar los genes con una precisión y facilidad nunca lograda anteriormente, lo que ha abierto una amplia gama de posibilidades en los campos de la biología y la medicina. Esta técnica ya ha sido aplicada en laboratorio a células humanas y se ha demostrado en ratones que puede utilizarse para subsanar defectos genéticos. El potencial de utilizar este método como herramienta en terapia génica en humanos es inmediato.

Por sus trabajos, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna han recibido, entre otros reconocimientos, el Paul Janssen Award for Biomedical Research (EE.UU., 2014), el Breakthrough Prize in Life Sciences (EE.UU., 2015) y el International Society for Transgenic Technologies Prize que les será entregado en marzo de 2016 en Praga (República Checa). La revista Time las incluyó en la lista de las 100 personas más influyentes del mundo de 2015.

Jennifer Doudna. Premio Princesa de Asturias

Acta del jurado

Reunido en Oviedo el Jurado del Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2015, integrado por Arturo Álvarez-Buylla Roces, Juan Luis Arsuaga Ferreras, Lina Badimón Maestro, Juan Ignacio Cirac Sasturáin, Mara Dierssen Sotos, Luis Fernández-Vega Sanz, Cristina Garmendia Mendizábal, Álvaro Giménez Cañete, Bernardo Hernández González, Emilio Lora-Tamayo D’Ocón, José Antonio Martínez Álvarez, Amador Menéndez Velázquez, Ginés Morata Pérez, Enrique Moreno González, César Nombela Cano, Marta Sanz-Solé, Manuel Toharia Cortés, presidido por Pedro Miguel Echenique Landiríbar y actuando como secretario Vicente Gotor Santamaría, acuerda por unanimidad conceder el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2015 conjuntamente a la investigadora francesa Emmanuelle Charpentier y a la estadounidense Jennifer Doudna, por los avances científicos que han conducido al desarrollo de una tecnología que permite modificar genes, con gran precisión y sencillez en todo tipo de células, posibilitando cambios que suponen una verdadera “edición del genoma”.

Ambas investigadoras estudiaron la forma en que determinadas bacterias se defienden de los virus que las infectan, destruyendo el ADN de los mismos tras reconocer algunas de sus características específicas. A partir de estos avances unieron sus esfuerzos con una visión innovadora que les ha permitido desarrollar lo que se ha denominado el sistema CRISPR-Cas. Se trata de un método de aplicación universal basado en el diseño de pequeñas moléculas de ARN que sirven de guía a la enzima Cas9 para actuar sobre el ADN, permitiendo modificar genes en las propias células. La aplicación de esta tecnología se ha ampliado rápidamente a multitud de sistemas biológicos, lo que ha supuesto una verdadera revolución en Biología Molecular. Esta metodología permite eliminar, activar, inactivar, incluso corregir, cualquier gen, dando lugar a diversas aplicaciones tanto en investigación básica como en agricultura, ganadería y biomedicina. Se abre así la posibilidad de desarrollar tratamientos dirigidos a enfermedades genéticas que actualmente carecen de terapias eficaces.

Oviedo, 28 de mayo de 2015